Apequena Kyara Lis de Carvalho Rocha, de 1 ano e 2 meses, deve começar o tratamento contra a atrofia muscular espinhal (AME) no Hospital Pequeno Príncipe, em Curitiba (PR), em novembro. Nessa quarta-feira a família da bebê brasiliense recebeu do Ministério da Saúde os R$ 6.659.018,86 que faltavam para a compra do remédio mais caro do mundo, avaliado em R$ 12 milhões. Com isso, será possível dar início aos trâmites para a aplicação do medicamento. O dinheiro foi liberado pelo Ministério da Saúde após decisão do ministro Napoleão Nunes Maia. A ação foi impetrada pela advogada Daniela Tamanini.
A neuropediatra que acompanha Kyara conversou com o Metrópoles e explicou os detalhes do tratamento. Segundo Adriana Banzzatto Ortega, médica no Hospital Pequeno Príncipe, o Zolgensma é aplicado na veia, em uma única dose. “Ela será internada no hospital e o remédio colocado na veia. Ele corre em uma hora e, depois disso, ela ficará em observação no hospital por mais umas quatro horas para ver se tem alguma reação”, descreve a especialista.
Após ser medicada, Kyara então começará a fase de acompanhamento, fazendo exame de sangue semanal, por, no mínimo, seis semanas. “Algumas crianças podem ter como reação uma alteração hepática. Mas, se estiver tudo normal, fica liberado começar essa outra etapa”, acrescenta Adriana Ortega.
“Depois disso, a criança ainda vai precisar de uma estimulação, fisioterapia, até ter um ganho de força e estabilidade. Há famílias que acham que é ir lá, fazer a aplicação e acabou, mas não. Tem que continuar a reabilitação”, ressalta a neuropediatra.
Experiente no tratamento de AME, Adriana conta que vê com frequência bons resultados após a administração da terapia gênica, que é o esperado para a pequena Kyara. “Existem remédios de uso continuo para tratar AME. Então, se a pessoa viver 80 anos tem que usar pelos 80 anos de vida”, diz.
“Mas agora podemos fazer com que, em uma única dose, o corpo volte a ter a função que deveria ter. Só nisso, ela já ganhou qualidade de vida. Sem contar o custo a longo prazo que ela [Kyara] teria. Em sete anos tomando o remédio que toma agora [Spinraza], ela gasta o valor do Zolgensma”, revela a médica.
Conforme detalha Adriana, o Zolgensma utiliza terapia gênica para frear a doença degenerativa. E é por usar tecnologia tão recente e inovadora que o remédio se tornou o mais caro do mundo. “Há mais de 40 anos, cientistas estão estudando a terapia gênica e só agora conseguiram chegar a essa solução. Foi muito avanço para chegar nesse tipo de medicamento”, assinala.
“O DNA da gente é composto por vários genes. Crianças com AME têm a falta de um gene, que é o SMN1. Esse medicamento pega o gene que falta e devolve para a criança. Só que se você simplesmente coloca na veia, o corpo vai atacar aquilo. Então, os cientistas descobriram que existem vírus que não fazem mal a gente e conseguiriam levar o gene aonde ele tem que agir, que no caso da AME é nos neurônios motores, na medula espinhal”, explica.
“Então, a gente pega esse gene e coloca dentro da capinha do vírus. Tira todo o vírus de lá e fica só com a cápsula dele e introduz na pessoa. Essa capinha vai levar o gene até o lugar que a gente gostaria. Chegando lá, é como se fosse uma peça encaixando no buraco do quebra-cabeça”, completa Adriana.
A partir daí, ela explica que o corpo da criança começará a produzir a proteína necessária para manter os neurônios motores vivos. “Assim, o músculo continua forte. Por isso não funciona em crianças maiores [de 2 anos], pois muitos neurônios já morreram e não há mais onde encaixar o gene. O quebra-cabeça já se dissolveu”, enfatiza.
Após, enfim, conseguir o dinheiro necessário para a compra do remédio, a mãe da menina, Kayra Dantas, afirma que a família vive um momento de alívio e gratidão. “É muita emoção e alegria. Aquilo que parecia impossível, enfim, foi alcançado, com muita luta e bênção de Deus”, disse ao Metrópoles.
“Estamos muito felizes, porque já não estávamos dormindo direito. É muita gratidão a Deus e a todos os envolvidos por sabermos que agora a gente pode comprar esse medicamento, que é tão promissor para a Kyara e vai possibilitar que ela tenha um desenvolvimento igual ao das nossas outras filhas”, comemorou Kayra, emocionada.
“Na segunda (19/10), a Kyara fez um exame chamado AAV9, que dirá se ela está apta ou não para receber o medicamento. Saindo o resultado [na próxima semana], a gente efetua o pagamento para o laboratório e começa a importação do medicamento”, relatou a mãe da pequena brasiliense. (Site Metropoles)